中国青年报客户端讯（中青报·中青网记者 刘昶荣）“2022年1-9月，（使用）诺西那生钠（罕见病脊髓性肌萎缩症的治疗药物——记者注）的新增患者有2000多人，销售针数1万多针，分别超过去年同期的10倍和40倍。”在近日召开的2022年中国罕见病大会上，国家医疗保障局医药管理司司长黄华波介绍了曾经被舆论广泛关注的这种“天价药”的销售情况。

诺西那生钠注射液2021年经过“灵魂砍价”进入医保。在没进医保之前，这款药物曾因为70万一针的高额费用受到广泛关注。

论坛当天，会场外同期举办了《关注》罕见病主题摄影展，摄影师是国家医保局医药服务管理司原司长熊先军。 中青报·中青网记者 刘昶荣/摄

黄华波表示，诺西那生钠注射液谈判成功是国家医保局“以量换价”的经典案例，药品公司将“天价药”大幅降价成功进入医保，大幅降低了患者用药负担，提升了患者用药可及性，体现了社会责任。

在对外公布的诺西那生钠注射液谈判视频中，谈判代表、福建省医保局药械采购处处长张劲妮的一句“每一个小群体都不应该被放弃”感动了无数网友。脊髓性肌萎缩症的发病率仅为1/6000-1/10000，这个病的患者是名副其实的小群体。

脊髓性肌萎缩症由基因突变引起，肌肉无力和肌肉逐渐萎缩是这个病的主要表现。中青报·中青网记者曾采访过一位21岁的脊髓性肌萎缩症患者李牧（化名），他曾经用不起这款“天价药”，病情发展已致重度残疾，他的生活原本是灰暗的，诺西那生钠进入医保让他重新拥抱了对生活的希望。

曾有人担心，如此大幅度的“砍价”，是否会影响药企今后研发药物的积极性？黄华波表示，谈判视频的热播极大提升了药品公司的知名度，同时企业经济上也直接获益，形成了患者、企业、医保多方共赢的局面。

“在此，我们希望更多罕见病制药企业及时调整市场策略，适当降低罕见病用药价格，以适宜的价格换取更大的市场，达到患者可负担、企业可获利、基金可持续的多方共赢目的。”黄华波说。

摄影展作品《贪吃的“小胖”》。中青报·中青网记者 刘昶荣/摄

“罕见病并不罕见，由于人口基数大，（我国）罕见病患者超过2000万人，每年新增人数超过20万。”国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员赵琨在大会上说。

2018年，国家卫健委、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药管理局联合公布了我国第一批罕见病目录，这标志着我国罕见病救治工作进入了新阶段。

同年，国家医保局成立。据了解，目前已有45种罕见病用药被纳入医保药品目录，覆盖26种罕见病。另一方面，通过准入谈判，降低罕见病用药价格。2018年以来，通过谈判新增了19种罕见病用药进入医保目录，平均降价52.6%。

此外，据统计，2019年至2021年，协议期内罕见病用药累计医保报销97.1万人次，实际报销比例超70%。综合谈判降价和医保报销，与谈判前价格相比，患者个人用药负担降低了92.8%。

“近年来，我国的罕见病诊治工作实现了一系列突破，但无药可用仍是罕见病治疗面临的突出问题。”全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉在大会上说，罕见病药物研发具有患者招募难、开发难度大、市场规模小的特点，鼓励企业研发罕见病治疗药物，是让罕见病有药可用的关键。

国家药品监督管理局副局长黄果表示，国家药监局将推进临床试验默示许可，接受境外临床试验数据，鼓励国外的创新药在中国境内同步研发、同步临床、同步申报，争取同步上市；畅通注册审评的沟通交流平台，实行多样化交流机制，不断提高效率和效果；加强研发创新技术指导，发布多项指导原则，采用灵活的设计，结合罕见病临床研究的困难，更好地进行有效风险和获益评估。

据了解，国家药监局4年已累计批准56个罕见病药品上市，其中，2018年批准上市6个，2021年批准上市21个。

2022年中国罕见病大会由中国罕见病联盟、中国医药创新促进会主办，北京协和医院、北京儿童医院、四川大学华西医院、全国罕见病诊疗协作网办公室协办。

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