乞国艳（左四）教授查房时，与患者进行交流。

　　今年2月29日是第17个国际罕见病日，主题为“点亮你的生命色彩”。

　　“对于全身型重症肌无力患者而言，比如罕见病创新药、全球首款FcRn 拮抗剂艾加莫德被纳入医保目录并实现落地报销，大大减轻了患者的经济负担，可以说是给患者和家庭的特大喜讯，也是罕见病日的特别礼物。”恰逢国际罕见病日，石家庄市人民医院河北省重症肌无力诊疗中心主任乞国艳教授介绍，今年1月1日起，全国正式执行的新版国家医保药品目录中，罕见病用药纳入医保目录的数量创历年新高，15种罕见病用药纳入目录，填补了10个病种的用药保障空白，特别是像重症肌无力等多年未得到解决、社会影响较大的罕见病治疗用药被纳入目录。

　　重症肌无力治疗

　　有望实现“双达标”

　　乞国艳教授介绍，据估计，我国约有17万全身型重症肌无力患者。作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力的典型特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳。全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，不少患者还会因此而患上抑郁等心理疾病。

　　“临床上，重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。” 乞国艳教授指出，“长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状，但传统药物在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足，加之很大一部分患者发病之时正值盛年，这远远不能满足患者需要恢复正常生活和工作的需要，患者对于更好的临床结局和治疗方式有迫切需求。”

　　乞国艳教授表示，重症肌无力的理想治疗目标是达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”状态。事实上，过往实现双达标的治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。患者为了达到微小状态，往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等。

　　“作为近年来全球关注的热点，如今新型靶向药物的问世和广泛应用，已成为近三十年来我国重症肌无力治疗领域的创新突破，让重症肌无力患者重燃回归正常生活的希望，有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”理想治疗状态，推动我国重症肌无力诊疗正式步入生物靶向治疗新时代。”乞国艳教授告诉记者。

　　重症肌无力创新药能报销了

　　早在2013年“河北省重症肌无力医院”和“河北省重症肌无力诊疗中心”就在石家庄市人民医院挂牌成立，搭建了重症肌无力医教研的诊疗平台。中心秉承乞国艳教授创立的中西医结合治疗重症肌无力思想，实现了中西医结合的理论和实践创新。经过10年的发展，该医院已成为全国最具重症肌无力诊疗优势的特色中心之一。

　　“这次来复查，最开心的就是医生说病情控制得很好，以及听说能医保报销了的消息！”2月29日，26岁的小孙（化名）说。

　　小孙得重症肌无力已经23年，可以说已经用遍了几乎所有能尝试的治疗方案，激素、对症治疗药物、免疫抑制剂、免疫球蛋白、血浆置换……但病情一直没有得到特别好的控制。

　　2023年下半年，小孙感冒后病情加重，不管是日常视物、四肢力气、正常行走、手提重物，还是咀嚼吞咽、正常饮食都受到了影响。

　　“这次来复查，听到能医保报销的消息真的特别高兴，没想到这么快，之后经济负担能大大减轻！”小孙告诉记者。

　　“国家医保惠民政策让创新药变得更亲民，对于罕见病而言，保障罕见病患者用药，打通用药保障‘最后一公里’，实现医保落地的意义举足轻重。”乞国艳教授表示，作为临床医生，很开心看到在医保政策的帮助下重症肌无力患者和家庭能切实获益。

文/图 燕赵晚报融媒体首席记者 李惺