精准定位PCC，AI提供新思路

自身免疫性疾病（autoimmune disease, AID）是指人体免疫系统错误地攻击人体自身的器官、组织活细胞而引起损伤的一类疾病。目前全球已发现近百种自身免疫性疾病，包括类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、溃疡性结肠炎、多发性硬化症等。全球有大量自身免疫性疾病患者需要长期接受治疗，尽管已有多类药物获批上市，依然存在巨大的未被满足的临床需求。

星药科技在确定靶点并完成相关数据的收集和分析后，开始了基于AI的小分子全新设计。在经过数据处理和模型训练后，AI药物发现平台Pyxir快速生成了千万级全新虚拟分子。历经一系列的成药性、可合成性、专利相关规则的筛查，并结合计算化学、药物化学和生物学的领域知识，星药科技在一个月内筛选得到了三个具有全新骨架的化合物。经湿实验验证，三个化合物全部具有较高活性（EC50<100 nM），其中一个化合物的EC50低于10 nM，是极具潜力的苗头化合物（Hits）。

在整个Hit→Lead→PCC优化阶段，前后共迭代了约80个化合物。三个骨架系列化合物齐头并进，活性、选择性、代谢稳定性、安全性等实验评估数据陆续返回Pyxir平台，以实现对候选分子的进一步优化和再次验证。经过AI药物发现平台的循环迭代，活性最优的Hit骨架系列进入Lead优化阶段。最终，星药科技在该骨架系列中确定了临床前候选化合物，药代药效实验结果显示，和现有临床最优的阳性药对比，该化合物有毒性较低、停药之后感染风险较低及其他若干项潜在优势，经过相关领域专家的严格评估，该化合物正式被确定为该项目临床前候选化合物（PCC），即将进入临床前开发阶段。

赋能新药发现，AI任重道远

新药的研发常常被比作寻找一把设计完美的“钥匙”，恰好能打开致病基因这把“锁”，从而通过调控某种机制治疗疾病。如何跨越重重障碍在最短的时间内找到这把“钥匙”？星药科技的AI药物发现平台Pyxir提供了一种新的解题思路，特别是随着数据处理技术和算力的提升，都为AI药物发现提供了底层技术支持和创新思路启示。

星药科技的创始人兼CEO李成涛表示：药物研发是一项复杂的系统性工程，需平衡多项参数才能达到理想的效果。AI技术在兼顾各项指标方面恰好独具优势。这次PCC的阶段性里程碑验证了人工智能药物研发平台Pyxir的优异性能以及星药科技药物发现能力的闭环。期待在不久的将来能携手更多的药物研发企业，共同用人工智能快速推动药物研发管线。

经过在机理研究、药物设计以及湿实验检测方面的深耕，随着数据积累的全力加速，星药科技正在逐步走向AI技术的全局优化。